2017年，汽车T细胞治疗药物Kymriah™已获得美国食品和药物协会的批准（FDA）患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（全部）的患者（最常见的小儿白血病类型），其疾病已经恢复或对其他疗法有抵抗力。
对于那些本来没有其他治疗选择的家庭，这种药物一直在开创性。和Kymriah，大约82％的小儿患者可以缓解缓解，而66％的患者在18个月后无复发。在Kymriah之前，生存率仅为20-30％。
188博金宝网页官网UT Southwestern和儿童健康在导致Kymriah的FDA批准的研究中发挥了重要作用。我们的汽车T细胞疗法专业知识是无与伦比。我们是：
- 该地区唯一参加该地区的中心CTL019临床试验（少尉）确定2015年药物的可行性和安全性。
- 诺华赞助的25个网站之一Eliana研究- CAR T细胞治疗治疗难治性和复发儿科的首次全球临床试验。
美国不到一半的癌症都是， 和80％发生在儿童中。标准化学疗法治愈前体B细胞全部在85-90％的儿童中。在这个小的患者人群中的10-15％中，癌症会恢复或不反应化学疗法（复发或难治性），大容量（每年约有30名患者）来西南地区进行最先进的治疗。188博金宝网页官网
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种免疫疗法的形式这使用人体自身的免疫T细胞靶向癌细胞，类似于人体对其他感染的抗击方式。癌细胞“学习”以避免免疫系统检测，因此我们重新设计了一部分患者的T细胞，以在癌症B细胞中寻求CD19蛋白并破坏它们。
188博金宝网页官网UT Southwestern正在推动汽车T细胞技术和新细胞疗法如何改变其他类型癌症的轨迹的边界。我的实验室已经开发了一种有希望的针对小儿急性髓样白血病（AML）的汽车T细胞疗法，我们希望在不久的将来进行临床试验。我们是参加参加的少数几个精选美国医疗中心之一Karmma临床试验对于BB2121，最先进的汽车T细胞疗法用于复发和难治性多发性骨髓瘤在成年人中。
当我们关注汽车T细胞疗法的未来时，我们继续优化了FDA批准的患者人群中的Kymriah治疗。我们目前的重点围绕着四个关键问题，家庭经常问他们将孩子带到西南地区接受治疗。188博金宝网页官网
1.我的孩子应该早些时候开始汽车T细胞疗法吗？
目前，仅在标准治疗后所有B细胞都没有反应或返回的患者中，Kymriah才获得批准。我们知道该药物非常有效，因此我们正在努力发现患者护理计划中使用Kymriah治疗的最佳时间。
为了帮助回答这个问题，我们是德克萨斯州的第一个网站，也是美国的少数网站之一Cassiopeia试验，一项由诺华赞助的II期研究，旨在确定Kymriah是否可以安全有效地将儿科和年轻患者带入缓解：
- 被诊断为新的高风险急性B细胞全部，
- 已经完成了两门一线治疗课程（归纳和合并），并
- 仍然有残留疾病。
最重要的一步是早期与孩子的肿瘤学家和细胞疗法团队开始讨论，因为先前的疗法也可能影响CAR-T细胞后的结果。
2.每次输注给更多的汽车T细胞会产生更好的结果吗？
更意味着更好吗？自2017年以来，我们一直在追逐这个问题，当时我们开始收集数据以寻求细胞剂量，疾病严重程度和患者结局之间的相关性。当前有关批准剂量范围的FDA法规是基于患者的体重。
对于某些患者，CAR-T细胞疗法可能是确定的疗法，这意味着患者在没有进一步疗法的情况下仍处于缓解状态。但是，很难预测这可能是哪个患者。
3.汽车T细胞疗法可以取代其他癌症治疗吗？
目前，仅在B细胞对化疗或干细胞移植反应的患者中，KymriAH仅获得批准。即使一天成为一线治疗，汽车T细胞疗法也可能永远不会是独立治疗。
大多数类型的癌症都需要将疗法组合起来，以“超越”细胞，这些细胞找到了一种抵抗某些疗法的方法。CAR T细胞疗法通常用于患者：
- 对化学疗法没有反应的难治性或复发性疾病。
- 对干细胞移植的选择差的难治性或复发性疾病，例如缺乏合适的供体或毒性史。。
CAR-T细胞疗法可以允许患有难治性或复发性疾病的患者以更少的毒性获得更深的缓解。这对于需要继续进行干细胞移植的患者可能是有利的。
自从我们在2015年注入了第一位患者以来，我们已经收集了有关Kymriah，本身以及与化学和干细胞移植的长期结局的大量数据。迄今为止，没有其他治疗的最长缓解患者无白血病约4 1/2年。
4.汽车T细胞疗法如何影响孩子的未来生活质量？
对于小儿癌，我们获得了现在治疗患者的特权和挑战，同时仔细权衡了治疗对他们未来的潜在影响。
儿童健康和UT西南部的儿科肿瘤学家和专家合作，以确保每个孩子都根据最新数据获得最合适，最安全的治疗方法。188博金宝网页官网到目前为止，我们的患者的结果使我们希望Kymriah能够随着成年的成长而促进出色的生活质量。
关于我们的CAR-T计划
188博金宝网页官网UT西南部和儿童健康Kymriah的丰富经验。我在UT西南教职员工的培训中训练188博金宝网页官网，他们在临床试验中大量参与了我们的网站，这导致了Kymriah的FDA批准。
自2015年以来，我们的计划在诊所和实验室中都大大发展。我们是世界上Kymriah的患者量的第二领先治疗中心。自2017年以来，我们一直是美国第一或第二的治疗中心
我们的病人和他们的家人收到的最多专业团队的高级护理其中包括儿科肿瘤学家，住院护理提供者，护士从业者，儿童生活专家，致力于我们的汽车T细胞疗法计划的社会工作者和护士导航员。
正在进行的小儿AML研究
我们的研究实验室已经确定了AML的新靶标，这很难通过化学疗法和干细胞移植。只有50-60％的患者通过标准治疗来缓解，这也会对正常细胞造成充分的损害。如果他们的疾病恢复，生存率仅为20％。
我们在杀死白血病细胞的同时，我们已经开发了备件的T-Cell疗法正常的茎和前体血细胞，并且被证明在AML的类型中有效，占儿科病例的30-50％和成年病例的10-20％。
我们在治疗上有一项专利，我们通过圣巴德里克基金会以及捐助者的慷慨儿童医疗中心基金会以及我们希望在2022年在儿科和成年患者中进行临床试验的其他方法。
188博金宝网页官网UT Southwestern具有独特的位置，可以将CAR T细胞研究转化为患者的特殊临床结果。作为研究和治疗小儿白血病的国际领导者，我们拥有专业知识和资源，使更多的孩子一个更健康，更幸福的未来。
要与白血病专家一起访问，请致电469-497-2500或者在线要求约会。
