心脏淀粉样症的新药为患者提供了希望

一种新的疗法可能会使蛋黄亢患者多年的生命。

在60岁时,四次超级碗获胜的线卫和前NFL广播公司马特兰伦面对疲劳,极度减肥,并且完全无法做最简单的物理任务。经过多年的误诊,从严重的酸回流到莱姆病,医生发现米尔有al,复杂疾病淀粉样蛋白病的变异。

淀粉样变性的特征在于“误解”的蛋白质。将蛋白质视为3-D折纸的图形,具有完美折叠的边缘。在淀粉样蛋白病的患者中,折叠不完美,蛋白质不能保持其结构。

蛋白质分解成一种称为淀粉样蛋白的物质,其可以穿过身体行进并在砖墙中的过度砂浆中沉积在器官中。最常见的是,淀粉样源性会影响神经系统和心脏,引起神经病变,心力衰竭或两者。

大约95%影响心脏的淀粉样蛋白病例被归类为Al或attr心淀粉样蛋白症:

  • AL.是最常见的淀粉样症类型,与骨髓紊乱有关。Al是侵略性的,中位数生存5至7个月没有治疗。患有al的患者,如Millen,通常接受化疗和罕见,可能需要心脏移植,这是米尔收到的2018年的圣诞节前夕
  • 景点可以是遗传(由TTR基因的突变引起)或野生型(与遗传突变无关)。中位生存是两到五年没有治疗。直到最近,有零治疗对于由美国食品和药物管理局(FDA)批准的神经或心脏酰胺类淀粉样蛋白病。

但是在2018年,两项疗法,inotersen.Patisiran.,被FDA批准用于遗传神经相关的attr。在2019年,Tafamidis变成了第一个FDA批准的药物用于遗传和野生型心脏attr。根据所涉及的心脏淀粉样蛋白病变,疗法不同地工作,而UT Southwestern正在开发多学科淀粉样蛋白症计划以照顾所有患有这种情况的患者,以前认为无法治愈。188博金宝网页官网

在本文中,我们将深入研究attr,这是两种主要类型的淀粉样症的常见。

谁面临遗传和野生型attr的风险?

进一步分解attr,中美国最常见的遗传突变普遍存在2%至4%非洲裔美国人和美国黑人的人民。这种突变与心脏病的风险增加有关。

这与野生型attr截然不同,可以被认为是与正常老化过程的偏差。从尸检研究中,我们知道那么多成年人的25%当他们死亡时,他们会在他们的心中有淀粉样脂肪沉积物,假设他们活到80或以上。但我们尚未理解为什么有些患者发育心脏病并需要治疗,而其他患者则没有治疗。

“淀粉样蛋白化的特征在于”误用“的蛋白质。想象蛋白质作为3-D折纸的图形,具有完美折叠的边缘。在淀粉样蛋白病的患者中,折叠不完美,蛋白质不能保持其结构。”

Justin Grodin,M.D.

新的心脏淀粉样蛋白症治疗方法

最近批准的毒品正在帮助患者和提供者转移他们对涉及心脏和神经的耸立的思考。它不再被认为是一种罕见和绝望的疾病。现在,我们看到attr作为一个可以管理的条件,让患者更好的结果,提高他们的生活质量。

心脏attr治疗

Tafamidis已被证明可以减缓涉及心脏病的进展。返回我们的折纸视觉,Tafamidis就像一点胶水一样,使蛋白质褶皱到位,稳定TTR蛋白,因此它们不会误用。

虽然Tafamidis并未治愈或逆转心脏静态,但该药物已被证明将死亡风险降低30%并减少与之相关的与心脏病相关住院频率的危险新英格兰医学杂志

神经attr治疗

批准用于神经的药物,大大减少了肝脏中TTR蛋白的生产。一些蛋白质仍然是制造的,并且那些通过肝脏和体内的人做错。但是,它们的数字大大减少,随后会降低症状。

诊断attr.

诊断楼梯需要健康的怀疑和一些侦探工作,因为症状的含量含量。超过10%的患者患有三年或更长时间的患者在诊断心脏静射之前是症状。

淀粉样变性可以用血液试验进行诊断,该试验将测试Al,另一种淀粉样症疾病和常规心脏扫描(核医学研究)。也可以使用标准心脏回声和MRI。有时需要心脏活组织检查,我们通过其他测试是否产生模糊结果来衡量这一点。

经常经常,在进展到结果可能是穷人的观点之后,景象很常见。如今,蛋黄过病患者的中位存活率是两至五年。然而,利用更新的成像技术和更好地了解疾病的早期标志,我们有能力改变疾病的自然历史。

需要一个不同的专业计划来准确诊断attr,确定疾病类型,并对准可用的处理选项。因此,我们正在开发一种跨部门淀粉样型方案,以更好地为我们的患者提供服务和在美国的医生提及医生

我们对多学科淀粉样症计划的愿景

我们提供全面,以患者为中心的诊断和治疗方法。

由于淀粉样蛋白病的许多原因,患者需要看到各种专家。我们计划的主要成员包括:

  • 心力衰竭专业知识的心脏病学家先进的心脏成像
  • 具有专业知识的神经科医生神经病
  • 病理学家
  • 专业护士
  • 临床药剂师具有彻底了解疗法
  • 将继续优化和发现治疗的研究人员
  • 其他专家提供全患者护理

患者支持是淀粉样病症护理的重要因素。我们参与淀粉样蛋白支持基团和淀粉样蛋白病基础。我们还将参加未来几年的几项临床试验,以研究其他毒品对景体的有效性。

由于我们接受了淀粉样症的大量推荐,因此这种发展淀粉样症计划是我们的医疗中心的自然契合。我们将利用各部门的领导和专业知识,并将尖端研究转化为可行,个性化的淀粉样蛋白患者患者。

如果您的心脏病专家对淀粉样症的前景有声害,请考虑访问我们的专业中心。称呼214-645-8300.要么在线申请预约