老化;眼睛和视力

黄斑变性:干细胞和基因治疗的进展

有希望的研究重点是改善当前治疗方法,并为新疗法铺平道路。

本文由约翰·赫尔曼(John Hulleman)博士

干燥年龄相关性黄斑变性(AMD)是扭曲患者视力的复杂疾病。未经治疗,该疾病可以发展成湿AMD,这更严重。湿AMD会导致视网膜泄漏和出血,视力变化以及无法逆转的眼睛损害。

国际预防失明机构估计1.9亿人到2020年,世界各地都将有AMD,今天无法治愈。靶向称为血管内皮生长因子(VEGF)血液中一种物质的药物可以暂时有效 - 患者需要经常注射药物。

但是,UT西南部和美国国立卫生研究院(NIH)的有前188博金宝网页官网途的研究致力于改善当前治疗方法并为新疗法铺平道路。我们预计这项研究将是治疗AMD和其他其他的跳板与年龄有关的视网膜疾病。当今最令人兴奋的研究领域是基因疗法和干细胞疗法。

AMD的基因疗法

188博金宝网页官网UT Southwestern正在进行临床前研究,开发了靶向疾病机制以外的潜在基因疗法。这种方法可以减少患者在眼中经常注射药物的需求。实际上,目的是找出基因疗法如何通过靶向新的疾病途径或疾病如何发展来减慢甚至防止AMD。

例如,一项研究涉及将腺相关病毒(AAV)引入视网膜 - 经临床批准的,遗传改变的无毒病毒。AAV携带特定的DNA序列,该序列重编程视网膜细胞并重新建立缺陷的细胞途径。这可能有助于减慢AMD的进展和更具侵略性的眼睛状况,从而导致视网膜功能在幼年时的快速丧失。

我们的一些研究使用小鼠模型来试图复制AMD的某些方面,尽管这种疾病特征很困难。初步研究表明,我们可以在小鼠视网膜中微调信号传导,以恢复平衡的眼睛环境。将来,我们希望将可以使用类似的基因疗法来治疗AMD和其他复杂的眼部疾病。

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AMD的干细胞疗法

NIH正在进行试验,研究人员正在使用(可能编辑)患者衍生的诱导的多能干细胞(IPS细胞)。换句话说,他们正在使用干细胞种植具有相同基因组成患者的新的视网膜细胞。

从理论上讲,IPS衍生的视网膜细胞可以移植到患有AMD的患者中以改善其状况。

最近的进步使研究人员能够创建与完全发育的人眼结构相似的眼睛样的类器官。我们甚至可以使用这些模型在实验室中复制一些疾病。这项研究有一天可以帮助我们检查眼睛状况并测试潜在治疗,而不会对人类患者进行风险。

视网膜损伤和疾病恢复研究

今天,AMD的研究重点是基础知识:是什么原因导致了?它如何影响眼睛?黄斑变性可以逆转吗?我们如何改善当前疗法?

不断的重点是了解疾病如何引起视网膜损伤以及视网膜如何试图恢复。这些信息最终将帮助我们开发疗法以最大程度地减少伤害并最大化康复。

目前,我们正在使用聚焦光复制实验室的视网膜损伤。然后,我们研究它如何改变细胞和基因,以更好地了解我们如何干预和保持视觉。这种方法甚至可以使我们能够产生非特异性疾病的疗法,从而使患者更广泛地使用预防疗法和治疗。

AMD研究中没有任何突破,可以涵盖所有预防和治疗的问题和机会。今天和将来,成功的视网膜疾病管理的关键将继续依赖于AMD和视网膜疾病专家团队的勤奋研究,技术进步以及专家护理的结合。

要找出您或亲人是否可以从AMD或视网膜疾病护理的团队方法中受益,请致电214-645-2020或者在线要求约会