癌症;

Al淀粉样蛋白病理治疗提供患者希望和潜在的治疗方法

在Al淀粉样器中,“A”代表淀粉样蛋白,“L”代表轻链。轻链是骨髓中的血浆细胞制备的抗体的组分。在Al淀粉样变性中,一组血浆细胞制造过多的轻链,这使得并将其粘在一起以形成淀粉样蛋白原纤维。然后将原纤维沉积在神经和器官中,涂覆它们如湿水泥。在此图像中,粉红色背景显示为淀粉样蛋白是阴性的细胞。第二个图像显示显微镜下的Al淀粉样蛋白化。错误折叠的蛋白质折射并出现特征苹果绿。

Al淀粉样变性令人困惑,对患者令人困惑和压倒性的诊断。

这种以“错误折叠”蛋白质为特征的骨髓疾病打破了传统的疾病分类。它可以影响一系列的细胞、神经和器官,所以它不能仅仅作为一种癌症、骨骼疾病或心血管疾病来治疗。

Al淀粉样变性也造成广泛的症状,因为异常蛋白质分解成一种叫淀粉样蛋白涂层的物质,患者神经和器官如湿水泥,产生以下可能性:

  • 弥漫性疼痛
  • 腹泻或便秘
  • 头晕,疲劳和呼吸急促
  • 频繁的夜间排尿
  • 心脏,肾脏和肝脏问题
  • 心律不齐
  • 神经病变(神经疼痛或麻木)
  • 尿液中的过量蛋白质
  • 皮肤变化(易于瘀伤,眼睛周围的紫色变色)
  • 在脚踝和腿上肿胀
  • 意外减肥

每年,4,500例Al淀粉样型病例被诊断为美国,其中大约三分之二是50-80岁的男性。尚未预测给定的患者疾病的神经或器官会影响哪些神经或器官。Al淀粉样蛋白病没有对另一个器官的偏好。

不适当和迅速治疗,与Al淀粉样症状的中位生存率为5至7个月。然而,在2021年1月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了前四种药物组合治疗新诊断的轻链Al淀粉样蛋白病,并将其呈现出令人印象深刻的结果。患者可能会遇到几乎30%的健康血细胞应答升压改善器官功能和长寿。

在德克188博金宝网页官网萨斯大学西南分校,我们的淀粉样变性团队处于研究和治疗这种复杂疾病的前沿,我们与一系列专家密切合作,为每个患者制定定制的治疗方案。在某些情况下,我们甚至能够提供一种潜在的治疗组合免疫疗法,化疗,和骨髓/干细胞移植使用患者自己的健康细胞源自骨髓(干细胞)。

AL淀粉样变是一种侵袭性疾病,其个体症状因患者而异。有效的诊断和治疗需要像我们这样的多学科专家团队的合作,专注于寻找最新的医学疗法,让患者有机会获得更长、更健康的生命。

诊断Al淀粉样症状

与任何威胁危及生命的病情一样,早期检测是关键。对于Al淀粉样蛋白病,血液和尿液测试可以检测淀粉样蛋白(抗体)六至九个月前的存在,前症状严重患者在医院或急诊室中卷起来。MRI扫描也有助于检测器官损坏。然而,骨髓测试和活组织检查是诊断Al淀粉样症状的唯一的方法。

首先,我们服用患者骨髓的活组织检查或受影响的器官(皮肤,心肌等)。我们将特殊的染色染料应用于样品并使用光谱仪 - 一种测量光和物质之间反应的装置 - 以确定患者是否具有Al淀粉样症状,attr蛋白化oss或者其他30个淀粉样型病的任何其他30个亚型。

了解有关Ankit Kansagra博士的更多信息以及他如何与患者联系。

大约95%影响心脏的淀粉样蛋白病例被归类为Al或attr心淀粉样蛋白症:

  • AL.是最常见的类型,是由骨髓紊乱引起的,但它会影响多个器官。
  • ATTR可以是遗传(由TTR基因的突变引起)或野生型(与遗传突变无关)。attr和Al淀粉样变性都会导致心脏淀粉样蛋白症,其中淀粉样膏沉积物导致心肌组织加强,防止心脏在心跳期间通常缩小。

不罕见,Al淀粉样症状病症被误诊为多发性骨髓瘤,一种也在骨髓中形成的癌症。患者可以同时具有两个条件。条件有一些相似之处,但最终是不同的:

  • Al淀粉样变性攻击患者的心脏,肾脏,肝脏和其他重要器官。
  • 多个骨髓瘤靶向骨骼。
  • 多发性骨髓瘤比Al淀粉样蛋白化更常见。
  • 多种骨髓瘤有许多FDA批准的药物。

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早期检测和团队方法

AL淀粉样变是一种侵袭性的和不常见的疾病,这意味着一些患者在被准确诊断之前需要咨询很多专家。与此同时,他们的状况一直在恶化。

为了获得阳性结果的最佳机会,患有蛋白质在尿液和模糊的患者,应通过作为A的一部分的淀粉样症专家来评估蛋白质多学科小组

Justin Grodin博士

Justin Grodin,M.D.,M.P.H.一位心脏病专家,我带领UT Southwestern的多学188博金宝网页官网科淀粉样症计划。我们评估和关心来自西南部周围的患者,与我们的心脏病专家,肾病学家,老年学,胃肠学,神经病学,心理学和生理学同事密切合作。我们共同缩小了每位患者的诊断,并开发个性化的治疗计划,以改善它们的器官功能,控制症状和缓慢的疾病进展。

我经常告诉患者,治疗淀粉样症状病如遇到泛滥的厨房水槽。首先,我们必须在它的来源停止问题 - 在我们开始拖地之前关闭水龙头。免疫疗法为我们提供了可能阻止骨髓中错误折叠蛋白质流动的工具。新颖的疗法是在临床调查中,重点关注从器官中消除淀粉样蛋白,即擦拭地板。

全身治疗和干细胞移植

我们的Al淀粉样蛋白病患者通常经过六个月至两年的治疗。在某些情况下,治疗可以治愈。

治疗新诊断患者的第一个目标是改善器官功能。除了三或四种药物的AL淀粉样变联合用药,治疗还可能包括支持患者受影响的神经或器官的药物。

如果患者的器官功能改善,它们可能会足够强大以承受免疫疗法,化疗和自体的组合骨髓/干细胞移植使用患者自己的健康骨髓细胞(干细胞)。

理想情况下,该过程如下:

  • 免疫疗法清除骨髓中受损的细胞。
  • 我们收获健康的干细胞,我们冻结移植。
  • 化疗消除了在骨髓中可能循环的受损细胞的显微遗留。
  • 然后,我们将健康的细胞移植回病人的骨髓。

在成功的情况下,移植的干细胞生长并产生新的健康细胞,基本上固化该病症。

博金宝188app从多学科中心培养 - 24/7可获得所有阶段的专家,大大增加了患者的积极成果的机会。

Al淀粉样病症护理的未来

188博金宝网页官网UT西南大学为心脏淀粉样变性注册研究(一个匿名患者数据的国家数据库)做出贡献,Grodin博士是指导委员会的成员。通过分析注册表,我们可以看到不同类型淀粉样变患者尝试某些治疗的结果趋势。

在UT Sout188博金宝网页官网hwestern,我们参与了几种翻译研究,我们正在分析现有的研究,以寻找治疗方法或药物的潜在临床应用。探索UT Southwestern的淀粉样蛋白疾病临床试验。188博金宝网页官网

我们还准备研究另一个新的复合Belantamab甲羚(Blenrep),最近批准多个骨髓瘤。它是一种独立的药物,而不是药物组合。我们目前正在等待FDA批准进行调查药物研究。该药物由Glaxosmithkline制造,为UTSW提供了支持,为这一新药进行多制度临床试验。

治疗进展,如新的四药组合,其中添加新的注射药物达拉穆拉夫加透明质酸酶(Darzalex Faspro.)对于Bortezomib,环磷酰胺和地塞米松的标准三药组合,对患者和提供者来说非常令人鼓舞。

结合早期诊断和多学科护理,患有Al淀粉样变性的患者可以有机会,症状较少,且潜在地为其疾病治愈。

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淀粉样症UT西南部188博金宝网页官网

淀粉样变护理专家

188博金宝网页官网德克萨斯大学西南分校是德克萨斯州唯一拥有多学科淀粉样变性项目的学术医疗中心,为患者提供该地区最先进的护理、研究和临床试验。

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