188博金宝网页官网UT西南医学中心医师在诊断和治疗所有类型的淀粉样变性方面具有广泛的专业知识，这是一种罕见而复杂的疾病，涉及组织和器官中异常蛋白质的积累。
UT汇集了跨学科专家，他们的目标是为患者提供个性化的护理以减轻症状并改善其生活质量，UT是西南部是德克萨斯州唯一拥有国家癌症研究所的综合癌症中心和多学科淀粉样病计划的学术医疗中心。188博金宝网页官网
淀粉样变性（AM-UH-LOY-DOH-SIS）是一种蛋白质折叠障碍。使用这种疾病，蛋白质会改变形状（错误折叠），然后团结在一起形成淀粉样蛋白原纤维。这些淀粉样蛋白原纤维可以沉积在心脏，神经，胃肠道和肾脏等器官中。随着时间的流逝，随着淀粉样蛋白原纤维的积累，组织和器官可能无法正常工作。
在UT188博金宝网页官网 Southwestern，一个由医师和科学家组成的多学科小组贾斯汀·格罗丁（Justin Grodin），医学博士， 和Ankit Kansagra，医学博士，是各种类型淀粉样变性的研究，诊断和治疗的最前沿。
我们的心脏病学家，肿瘤学家，胃肠病学家，神经病学家，病理学家，分子生物学家，肾脏病医生，生理学家，老年医生和其他专家为每个患者制定个性化治疗计划，并考虑到患者的类型，患者，患者遗传学，遗传学和遗传学的类型患者的喜好。这有助于增加治疗有效的可能性，同时减少潜在的副作用和并发症。
此外，我们拥有器官专业知识移植治疗非常罕见的淀粉样变性形式，例如载脂蛋白A-I（AAPOAI），载脂蛋白A-II（Aapoaii），凝胶蛋白（Agel），纤维蛋白原（AFIB）和溶菌酶（Alys）。我们还治疗局部淀粉样变性，这种疾病仅限于一种器官，例如膀胱，眼睛或皮肤。
在ATTR淀粉样变性中，“ A”代表淀粉样蛋白，而“ TTR”代表经甲状腺素蛋白，肝脏产生的蛋白质可帮助携带甲状腺激素和维生素A，整个血液中的其他部位到人体的其他部位。在ATTR淀粉样变性中，TTR蛋白变得不稳定，分裂并形成淀粉样蛋白原纤维，它们沉积在心脏和神经中。
心脏中的特性沉积物通常与脊柱韧带中的ATTR沉积有关，导致称为脊柱狭窄（狭窄）的疾病，并在腕管（腕部狭窄通道）中引起腕管综合征。
ATTR淀粉样变性有两种类型，两种类型我们都有经验：
在Al淀粉样变性中，“ A”代表淀粉样蛋白，“ L”代表轻链。轻链是由骨髓中的浆细胞制成的抗体或免疫球蛋白的成分。在AL淀粉样变性中，一组浆细胞产生了太多的轻质链，这些链条不折叠和结块形成淀粉样蛋白纤维。然后将原纤维沉积在器官中。
AL淀粉样变性通常会影响50至80岁的人，但在极少数情况下确实会影响年轻人。它是由骨髓疾病引起的，但可能会影响多个器官。
Al淀粉样变性最常见的是心脏（心脏淀粉样变性的原因）和肾脏。它也会影响胃，大肠，肝脏，神经和皮肤。这种情况可能会导致身体一个或多个部分的问题。
ATTR和AL淀粉样变性都会引起心脏淀粉样变性，在这种疾病中，淀粉样蛋白沉积会导致心肌组织变硬，从而阻止心脏在心跳期间正常收缩和放松。发生这种情况时，心脏无法有效地将血液泵入身体，导致心力衰竭，心律不齐（心律异常）和其他心脏问题。心脏淀粉样变性可能是威胁生命的，需要迅速，有效的治疗。
淀粉样蛋白还可能导致神经特异性问题，例如周围神经病，这是对周围神经系统损害，脊柱和颅神经网络引起的疾病，与大脑和脊髓相关。周围神经病是全身性淀粉样变性的最常见神经系统并发症（涉及整个身体的淀粉样变性）。它可以影响参与感觉，肌肉控制和非自愿生理过程的神经纤维。
在UT188博金宝网页官网 Southwestern，我们的专家还治疗其他稀有淀粉样变性类型，例如：
AL和ATTR淀粉样变性会引起症状，例如：
心脏淀粉样变性的迹象可能包括：
淀粉样神经病的症状可能包括：
在UT188博金宝网页官网 Southwestern，我们从包括：
我们通常建议一项或多项其他测试以确认所涉及的淀粉样蛋白类型，例如：
心脏淀粉样变性的诊断测试可能包括：
核成像类型包括：
为了确认淀粉样神经病的诊断，我们的医生可能会建议：
淀粉样变性的治疗可以帮助减轻症状，减少与心力衰竭相关的住院治疗并改善生活的长度和质量。
治疗计划是针对每个患者量身定制的，并基于患者器官，组织和神经受累的疾病进展和严重性。当前，治疗方案的重点是减少骨髓中轻链蛋白的产生。但是，较新的治疗方法是在临床开发中，例如CAEL-101，这是一种新型抗体，可以清除各种器官中沉积的蛋白质并促进更快的恢复。
治疗计划包括支持治疗和来源治疗。
支持治疗
支持治疗有助于各种症状，包括心脏和肾脏问题，可以显着改善患者的生活质量。示例包括：
很难扭转对器官和身体其他部位的任何损害。但是，如果在临床症状早期开始治疗时，总体成功率更高，因此早期检测至关重要。
来源处理
一个骨髓移植通常被认为是AL的首选治疗方法，因为它可以长期控制潜在疾病。但是，只有少数AL患者符合条件。
对于大多数AL淀粉样变性患者，考虑了其他基于化学疗法的疗法。这些治疗方案是根据器官功能，症状和偏好为每个患者量身定制的。
AL淀粉样变性的患者受益于开发新药骨髓瘤，其中许多有效地在引起淀粉样变性的浆细胞上起作用。通常，药物组合在攻击异常的浆细胞中比单一药物更有效。剂量是针对每个患者量身定制的。可能使用的药物类别包括：
这些药物中的一些仍被认为是淀粉样变性的研究，不应在赞助临床试验之外使用。他们中的大多数都用类固醇（例如地塞米松）给予，这似乎提高了其有效性。
ATT的治疗可以分为三类：
在UT188博金宝网页官网西南部，我们的患者可以通过经验丰富的医生获得领先的疗法。2018年，FDA批准了两种用于HATTR淀粉样蛋白多神经病的药物：patisiran（siRNA）和Inotersen（一种反义寡核苷酸）。2019年5月，FDA批准了HATTR或ATTRWT心肌病的Tafamidis。
为了治疗患有淀粉样变性的人的心力衰竭，我们的医生还使用循环利尿剂，例如速尿。根据每个患者的症状，我们还可能开出其他心力衰竭药物，这可以通过放松血管和降低血压来帮助心脏更多的血液为身体。我们非常密切监测这些患者的任何副作用。
通过临床试验可获得几种新药物，以治疗ATT淀粉样变性。在UT188博金宝网页官网西南部，合格的患者可以使用这些有希望的和高级治疗。
对于心脏淀粉样变性的患者，UT西南医生专注于管理心力衰竭和治疗导致淀粉样蛋白沉188博金宝网页官网积物的潜在疾病。
由于这些患者可能无法忍受在心力衰竭或其他心脏病中常用的某些药物，因此必须进行精确诊断以进行安全，有效的治疗，这一点很重要。
我们可能建议：
通过各种研究计划，我们试图提高所有形式的淀粉样变性的诊断和治疗。
从转化研究到临床流行病学，我们活跃于各种淀粉样变性研究。作为美国领先的学术医疗中心之一，UT Southwestern提供了临床研究，旨在改善淀粉样变性患者的预后。188博金宝网页官网
当前的临床试验包括：
Lorena Saelices博士，是一名结构生物学家，也是对淀粉样蛋白疾病特别感兴趣的生物化学家。主要重点Saelices实验室是通过确定从ATT患者中提取的淀粉样蛋白原纤维的分子结构来揭示经腹蛋白的聚集机制。她的团队利用这些结构信息来设计基于肽的小分子来抑制原纤维聚合以及新颖的诊断工具。Saelices实验室还有其他相关的研究界，例如研究经胸蛋白在阿尔茨海默氏病中淀粉样蛋白β聚集的神经保护机制。她的发现使她能够设计有效的淀粉样β毒性和聚集的有效肽抑制剂。Saelices博士旨在为理解淀粉样蛋白疾病开发有效临床工具的分子机制的理解做出贡献。
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